Roctavian (Valoctocogene roxaparvovec) - Terapia Genética e Fator de Coagulação

Indicações

O Roctavian é um medicamento destinado ao tratamento da Hemofilia A grave, um distúrbio hemorrágico hereditário causado pela falta do fator VIII, uma das proteínas envolvidas no processo de coagulação do sangue (coagulação), causando distúrbios hemorrágicos. Deve ser usado em adultos que não desenvolveram inibidores do fator VIII. Estes são anticorpos que o corpo produz e que podem impedir que os medicamentos de fator VIII funcionem.

O medicamento contém o princípio ativo valoctocogene roxaparvovec e deve ser administrado uma vez por perfusão (gota a gota) numa veia.

O Roctavian foi designado 'medicamento órfão' (um medicamento utilizado em doenças raras) em 21 de março de 2016 para a Hemofilia A.

Roctavian recebeu elegibilidade para PRIME em 27 de janeiro de 2017 para o tratamento da Hemofilia A.

Roctavian é um tipo de medicamento de terapia avançada chamado "terapia genética", que fornece genes ao corpo. A substância ativa do Roctavian, o valoctocogene roxaparvovec, é composta por um vírus que foi modificado para conter o gene do fator VIII. Após a infusão de Roctavian em uma veia, esperava-se que o vírus carregasse o gene do fator VIII para as células do fígado, permitindo que produzissem o fator VIII ausente por um longo período. Isso era esperado para controlar o distúrbio hemorrágico. O tipo de vírus utilizado neste medicamento ('vírus adeno-associado') não causa doença em humanos.