Galafold 123mg 14 cápsulas

Migalastate está indicado para o tratamento de longa duração de adultos e adolescentes a partir dos 16 anos, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível.

Migalastate é utilizado para o tratamento de longo prazo da doença de Fabry em adultos e adolescentes com idade a partir dos 16 anos, que possuam determinadas mutações genéticas (alterações).
A doença de Fabry é causada pela ausência ou deficiência de uma enzima denominada alfa- galactosidase A (α–Gal A). Dependendo do tipo de mutação (alteração) no gene que produz α–Gal A, a enzima não funciona corretamente ou está completamente ausente. Esta deficiência na enzima conduz a depósitos anormais de uma substância gorda conhecida como globotriaosilceramida (GL-3) nos rins, coração e outros órgãos, que provocam os sintomas da doença de Fabry.
Este medicamento funciona através da estabilização da enzima produzida naturalmente pelo seu corpo, de modo a que esta possa funcionar melhor na redução da quantidade de GL-3 que se acumulou nas células e nos tecidos.

Este medicamento é utilizado para o tratamento de longo prazo da doença de Fabry em adultos e adolescentes com idade a partir dos 16 anos, que possuam determinadas mutações genéticas (alterações).

A doença de Fabry é uma doença progressiva de armazenamento lisossomal associada ao cromossoma X que afeta homens e mulheres. As mutações no gene GLA que causam a doença de Fabry resultam numa deficiência da enzima lisossomal α-galactosidase A (α-Gal A), a qual é necessária para o metabolismo dos substratos glicoesfingolípidos (e.g., GL-3, liso-Gb3). A atividade reduzida da α-Gal A está, por conseguinte, associada à acumulação progressiva do substrato em órgãos e tecidos vulneráveis, conduzindo à morbilidade e mortalidade associadas à doença de Fabry.

Hipersensibilidade ao Migalastate.

GRAVIDEZ:Migalastate não é recomendado durante a gravidez.

Migalastate não está indicado para uso em doentes com mutações que não sejam suscetíveis.

Migalastate não é recomendado para utilização em doentes com insuficiência renal grave, definida por um valor estimado de GFR inferior a 30 mL/min/1,73m2.

O regime de dosagem recomendada em adultos e adolescentes a partir dos 16 anos é de 123 mg migalastate (1 cápsula) em dias alternados, à mesma hora do dia.
Migalastate não deve ser tomado em dois dias consecutivos.
No caso de falhar uma dose completamente num dia, o doente deve retomar a ingestão de Migalastate no dia de dosagem seguinte, à hora indicada.
A segurança e eficácia de Migalastate em crianças e adolescentes com idades compreendidas entre os 0 e os 15 anos não foram ainda estabelecidas. Não existem dados disponíveis.
Não é necessário um ajuste da dosagem com base na idade.
O Migalastate não é recomendado para utilização em doentes com doença de Fabry com valor estimado de GFR inferior a 30 mL/min/1,73 m2.
Não é necessário um ajuste da dosagem de Migalastate em doentes com compromisso hepático.

O tratamento com Migalastate deve ser iniciado e supervisionado por um médico especialista com experiência no diagnóstico e tratamento da doença de Fabry.
Migalastate não se destina a utilização concomitante com terapia de reposição enzimática.

Para administração por via oral.

A exposição ao Migalastate diminui aproximadamente 40% quando tomado com alimentos, pelo que não deve ser tomado num período de 2 horas antes e depois da ingestão de alimentos.

Migalastate deve ser tomado em dias alternados à mesma hora do dia, para assegurar o máximo benefício ao doente.

As cápsulas devem ser tomadas inteiras.
As cápsulas não podem ser cortadas, esmagadas ou mastigadas.

É aconselhado monitorizar periodicamente a função renal, os parâmetros ecocardiográficos e os marcadores bioquímicos (a cada 6 meses) em doentes que tenham iniciado ou que tenham mudado para a terapia com migalastate. No caso de uma deterioração clínica significativa, deverá considerar-se uma avaliação clínica mais aprofundada ou a interrupção do tratamento com Migalastate.

Muito frequentes: podem afetar mais de 1 em cada 10 doentes:
– Cefaleia

Frequentes: podem afetar até 1 em cada 10 doentes:
– Palpitações (sensação do coração a bater)
– Sensação de andar à roda (vertigens)
– Diarreia
– Enjoo (náuseas)
– Dores de estômago
– Obstipação
– Boca seca
– Necessidade súbita de defecar
– Indigestão (dispepsia)
– Cansaço
– níveis elevados de creatina fosfoquinase nas análises ao sangue
– Aumento de peso
– Espasmos musculares
– Dores musculares (mialgia)
– Pescoço rígido e dorido (torcicolo)
– Formigueiro nas extremidades (parestesia)
– Tonturas
– Diminuição do sentido do tato ou da sensibilidade (hipoestesia)
– Depressão
– Proteína na urina (proteinúria)
– Falta de ar (dispneia)
– Sangramento do nariz (epistaxe)
– Exantema
– Comichão persistente (prurido)

Determinadas mutações GLA podem resultar na produção de formas mutantes com enrolamentos anormais e instáveis de α-Gal A.
O migalastate é um chaperone farmacológico desenhado para se ligar de forma seletiva e reversível, com elevada afinidade para sítios ativos de determinadas formas mutantes da α-Gal A, cujos genótipos são referidos como mutações suscetíveis.
A ligação do migalastate estabiliza estas formas mutantes da α-Gal A no retículo endoplasmático e facilita o seu transporte adequado para os lisossomas onde a dissociação do migalastate repõe a atividade da α-Gal A, conduzindo ao catabolismo de GL-3 e substratos relacionados.

Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

O medicamento não necessita de qualquer temperatura especial de conservação.

Conservar na embalagem de origem para proteger da humidade.